sa sa 1666
Симуляции показывают, как сделать эффективной генную терапию Апр 22, 2020 | 13:35 / Интересная информация

Теоретически генетическое заболевание можно лечить, заменив дефектный ген здоровым. Однако на практике внедрение нового генетического материала в человеческую клетку – очень сложный процесс. Ученые Университета Гронингена перспективным методом для внедрения таких генов в организм считают использование комплексов ДНК/липид (липоплексов). Генная терапия основана на очень простой идее: если причиной болезни является определенная версия одного гена, то эту болезнь можно вылечить заменой данного гена. Однако благодаря тому, что наш организм с большим успехом уничтожает чуждые ему ДНК, внедрить в организм новый ген весьма сложно. Генетический материал может быть внедрен в клетки с помощью вируса, однако в этом случае включается защитная система организма и в результате ответа иммунной системы человек может заболеть. В редких случаях этот процесс даже может завершиться смертью. Именно по этой причине в настоящее время ученые проводят эксперименты по созданию липидных комплексов, сходных с клеточными мембранами. Эти липоплексы поглощаются клеточной структурой, называемой эндосомом. Основной проблемой является то, что эндосом расщепляет генетический материал, и поэтому ДНК должен быстро покинуть эндосом. Липоплекс соединяется с эндосомом и дает возможность ДНК проникнуть в клетку. Этот процесс должен осуществляться максимально эффективно, чтобы препятствовать деградации ДНК. Поэтому в настоящее время ученые заняты изучение взаимодействий, происходящих между липоплексом и эндосомной мембраной. Из-за того, что изучение этого взаимодействия с помощью экспериментов является весьма затруднительным, ученые прибегли к методу симуляции. Судя по полученным результатам, полиненасыщенные кислоты ускоряют соединение, позволяя ДНК быстро внедряться в цитоплазму клетки. Теперь эта теория должна быть протестирована экспериментальным путем.